Studie zur Behandlung moderater bis schwergradiger aktiver ulcerativer Colitis mit SB012

Studientitel:
SB012 zur Behandlung der aktiven Colitis ulcerosa (SECURE): Prospektive, monozentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Prüfung der Phase IIa zur Untersuchung der Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit eines einmal täglich verabreichten SB012-Klysmas

Hintergrund:

Ca. 150.000 Menschen in Deutschland leiden an Colitis ulcerosa, einer chronischen entzündlichen Erkrankung des Dickdarms. Einige der Betroffenen können durch die derzeit verfügbaren Medikamente nicht dauerhaft von ihren Beschwerden (blutige Durchfälle, Bauchschmerzen, Krankheitszeichen an Gelenken oder Auge etc.) befreit werden oder können diese Medikamente aufgrund von Gegenanzeigen oder Nebenwirkungen nicht anwenden. Es besteht daher die Notwendigkeit, für diese Patienten neue Therapiemöglichkeiten zu entwickeln.
Das in dieser Studie eingesetzte Prüfpräparat trägt die Bezeichnung SB012. Das Prüfpräparat gehört zur Klasse der DNAzyme. DNAzyme sind einzelsträngig DNA-Moleküle, die in Zellen des Immunsystems eindringen können und dort selektiv an entscheidende Schlüsselmoleküle binden. SB012 enthält einen neuartigen Wirkstoff, der von den Zellen der Darmschleimhaut aufgenommen wird und dort die Bildung von GATA-3, einem der wichtigsten Vermittler der Entzündung bei Colitis ulcerosa, verringern soll.
Im akuten Schub der Colitis ulcerosa findet sich in den Zellen der Darmschleimhaut viel GATA-3. Dadurch werden lawinenartig auch zahlreiche andere entzündliche Substanzen und Entzündungszellen aktiviert. Dieser Effekt soll durch SB012 durchbrochen und damit die gesamte überschießende Entzündungsreaktion vermindert werden.

Ziel der klinischen Prüfung:
Ziel dieser klinischen Prüfung ist es, die Wirksamkeit und Verträglichkeit von SB012 bei der Therapie von Patienten mit Colitis ulcerosa nachzuweisen. Damit stünde den Betroffenen eine zusätzliche lokal wirksame (und damit häufig auch nebenwirkungsärmere) Therapiemöglichkeit zur Verfügung.
Der in SB012 enthaltene aktive Wirkstoff sowie alle anderen Inhaltsstoffe wurden als Inhalationsmittel bisher bei ca. 75 Personen (gesunde Testpersonen und Patienten mit Asthma bronchiale) geprüft. Hierbei traten keine medikamentenbedingten Nebenwirkungen auf. In der Darreichungsform als Einlauf bei Erkrankungen des Darmes wurde der Wirkstoff am Menschen noch nicht angewendet, allerdings intensiv an Tieren getestet.
In allen bisherigen Untersuchungen an Tieren mit rektaler Applikation wurde die Sicherheit und gute Verträglichkeit der Medikation bestätigt.
Zur Untersuchung der Verträglichkeit in Patienten unterliegen Sie während der Studienteilnahme einer sehr engmaschigen medizinischen Überwachung. Hierbei werden Routine-Laborwerte, körperliche Verfassung und Herz-Kreislauf-Funktion regelmäßig kontrolliert. So würden auch bisher unbekannte Nebenwirkungen (z.B. allergische Reaktionen), wie sie bei jeder neuen Substanz auftreten könnten, sofort erkannt und behandelt.


Wer kann teilnehmen?
Männliche und weibliche Patienten mit klinisch aktiver moderater bis schwergradiger Colitis ulcerosa im Alter von 18 bis 70 Jahren, die uneingeschränkt aufklärungs- und einwilligungsfähig sind.
Erhält der Teilnehmer das Prüfpräparat auf jeden Fall?
Im Rahmen dieser klinischen Prüfung wird der SB012-Einlauf mit einem Placebo (Scheinmedikament) verglichen. Bei einem Placebo handelt es sich um einen identisch aussehenden Einlauf, der jedoch keinen Wirkstoff enthält. Der Vergleich mit dem Placebo dient dazu, die Wirkungen und Nebenwirkungen von SB012 besser beurteilen zu können.
Zur objektiven Gewinnung von Studiendaten ist es notwendig, dass weder Sie als Teilnehmer noch Ihr Prüfarzt weiß, welches Medikament Sie erhalten (dieses Verfahren wird als „doppelblind“ bezeichnet). Sollte es aus Sicherheitsgründen notwendig sein, kann unverzüglich festgestellt werden, welches Arzneimittel Sie bekommen haben.
Die Wahrscheinlichkeit, SB012 zu erhalten, beträgt 67%. Ein Drittel der Teilnehmer (33%) erhält stattdessen das Placebo-Präparat.

Welchen persönlichen Nutzen hat der Teilnehmer von der Studie?

Falls Sie der Gruppe zugeteilt werden, die den SB012-Einlauf erhält, können möglicherweise Ihre Beschwerden gelindert werden.
Werden Sie der Placebogruppe zugeteilt, ist zu erwarten, dass Ihre Beschwerden unverändert bestehen bleiben. Außer der intensivierten ärztlichen Überwachung erwächst für Sie aus der Teilnahme an der Studie kein direkter Nutzen. Dennoch tragen Sie durch Ihre Studienteilnahme dazu bei, die Behandlung der Colitis ulcerosa zukünftig zu verbessern.

Ablauf und Dauer der Studie
:
Die Teilnahme an der Studie dauert für den Studienteilnehmer ungefähr 10 Wochen (zwischen 61 und 79 Tagen), wobei der eigentliche Behandlungszeitraum 4 Wochen beträgt.
Zweimalig (ca. 2 Wochen und ca. 1 Woche vor Beginn der Behandlung) werden ambulante Voruntersuchungen durchgeführt.
Während der Behandlungsphase wenden Sie das Prüfpräparat (Einlauf mit SB012 oder Placebo) einmal täglich selbst zu Hause an. Nur zu Beginn und am letzten Tag der Behandlungsphase applizieren Sie sich den Einlauf in der Studienambulanz. Ein stationärer Aufenthalt ist an diesen Tagen jedoch nicht notwendig, alle studienbedingten Untersuchungen können ambulant durchgeführt werden.
Während der anschließenden Beobachtungsphase werden Sie einmalig telefonisch von Ihrem Prüfarzt kontaktiert und zu Ihrem aktuellen Befinden und möglichen Beschwerden befragt. Zirka 4 Wochen nach der letzten Behandlung findet eine abschließende Nachuntersuchung in der Studienambulanz statt, die sowohl das Ende des Beobachtungszeitraums als auch das Ende Ihrer Teilnahme an der Studie darstellt. Insgesamt finden in den zirka 10 Wochen der gesamten Studienperiode 10 Überwachungszeitpunkte (Visiten) statt, 8 davon vor Ort in der Studienambulanz und 2 werden telefonisch durchgeführt. Während der Studie wird bei Ihnen dreimalig eine Sigmoidoskopie (endoskopische Untersuchung des Grimmdarms) durchgeführt, bei der gleichzeitig kleine Gewebeproben entnommen werden. Dabei können in sehr seltenen Fällen Verletzungen der Darmwand und kleinere Blutungen auftreten, die in der Regel gut behandelbar sind.
Bei jeder Visite wird Ihnen eine geringe Menge Blut (ca. 45-64 ml) aus einer Armvene zur Bestimmung Ihrer Routine-Blutwerte,studienspezifischer Entzündungswerte und der Wirkstoffmenge im Blut abgenommen. Die entnommene Blutmenge entspricht ungefähr 3 Esslöffeln und wird für Sie unbemerkt von Ihrem Körper nachgebildet.

Wie kann ich teilnehmen?

Wenn Sie an der Studie teilnehmen möchten, können Sie sich an die im Folgenden genannte Prüfstelle wenden. Der Prüfarzt wird mit Ihnen zusammen klären, ob die Studie für Sie geeignet ist. Er wird Ihnen die Studie genau erklären und Ihre Fragen beantworten. Sie erhalten außerdem eine ausführliche schriftliche Patienteninformation, in der alle Einzelheiten genau beschrieben sind. Sie können dann entscheiden, ob Sie an dieser Studie teilnehmen möchten.
Die klinische Studie, die wir Ihnen hier vorstellen, wurde von der zuständigen Ethikkommission (Ethikkommission der Medizinischen Fakultät der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg) zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte, Bonn) genehmigt.

Was geschieht mit meinen Daten?
Während der klinischen Studie werden medizinische Befunde und persönliche Informationen von Ihnen erhoben und in der Prüfstelle in Ihrer persönlichen Akte niedergeschrieben oder elektronisch gespeichert. Sie sind gegen unbefugten Zugriff gesichert. Zugang zu den personenbezogenen Daten haben nur die Prüfärzte. Die für die klinische Prüfung wichtigen Daten werden zusätzlich in pseudonymisierter (verschlüsselter) Form gespeichert, wodurch eine Zuordnung der Daten zu realen Personen ausgeschlossen oder wesentlich erschwert ist. Ausschließlich pseudonymisierte Daten werden ausgewertet und gegebenenfalls weitergegeben.
Alle persönlichen Angaben sowie die medizinischen Untersuchungsergebnisse unterliegen der ärztlichen Schweigepflicht und den gesetzlichen Bestimmungen des Bundesdatenschutzgesetzes, des Arzneimittelgesetzes (§ 40 Abs. 2a AMG) und weiterer Verordnungen und Richtlinien.


Prüfstelle
Medizinische Klinik 1 Gastroenterologie, Pneumologie und Endokrinologie
Direktor: Prof. Dr. med. Markus F. Neurath
Telefon: 09131 85-35000
Fax: 09131 85-35209
Internistisches Zentrum
Ulmenweg 18
91054 Erlangen

Stellvertreter
Prof. Dr. med. Raja Atreya
Oberarzt
Facharzt für Innere Medizin
Leiter der Bereiche chronisch entzündliche Darmerkrankungen, Hochschulambulanz und Studienambulanz
Medizinische Klinik 1
Ulmenweg 18
91054 Erlangen 

Vielen Dank für Ihr Interesse!


Kommentar zur Studie

zur Behandlung moderater bis schwergradiger aktiver ulcerativer Colitis mit SB012

Bei dieser Studie handelt es sich um eine Phase 2a Studie, also einer ersten Überprüfung des Therapiekonzeptes an Colitis ulcerosa-Patienten. Das Studienmedikament wurde vorher noch nie als rektale Applikation getestet, nur als inhalative Applikation. Aufgrund der vorliegenden Informationen scheint das Risiko, bei einer rektalen Applikation lokale oder systemische Nebenwirkungen zu entwickeln, eher gering.

Prof. Dr. med. Axel Dignaß, Frankfurt am Main
Prof. Dr. med. Max Reinshagen, Braunschweig
Birgit Kaltz, DCCV

 


Erstellt: 16.09.2014 Letzte Änderung: 06.01.2017

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