Der Begriff "Evidenz" leitet sich in der Evidenzbasierten Medizin (EbM) (nicht mit dem "Einheitlichen Bewertungsmaßstab (EBM)" der kassenärztlichen Abrechung zu verwechseln) nicht vom lat. „evidentia“ = Augenscheinlichkeit („Das ist doch evident“) ab, sondern vom englischen Wort „evidence“ (= Aussage, Zeugnis, Beweis, Ergebnis, Unterlage, Beleg). Er bezieht sich auf die Informationen aus wissenschaftlichen Studien und systematisch zusammengetragenen klinischen Erfahrungen, die einen Sachverhalt erhärten oder widerlegen.

"Evidenzbasierte Medizin" ist demnach, laut Definition des Deutschen Netzwerks Evidenzbasierte Medizin e.V. (DNEbM), der gewissenhafte, ausdrückliche und vernünftige Gebrauch der gegenwärtig besten externen, wissenschaftlichen Evidenz für Entscheidungen in der medizinischen Versorgung individueller Patienten.

Die evidenzbasierten „Leitlinien zur Diagnostik und Therapie“ der wissenschaftlichen medizinischen Fachgesellschaften präsentieren die jeweils aktuelle, gewichtete Auswertung der entsprechenden Forschungsliteratur und haben deshalb ein „Verfallsdatum“, nach dem sie überarbeitet werden müssen.

Leitlinien berücksichtigen den aktuellen medizinischen Kenntnisstand. Dazu werden Forschungsergebnisse (sogenannte "Evidenzen") nach ihrer wissenschaftlichen Wertigkeit (sogenannte "Evidenzstärke") beurteilt. Eine einzelne Studie erreicht eine besonders hohe Evidenzstärke, wenn sie alle folgenden Bedingungen erfüllt:

• Es existiert ein Studienplan mit einem klar formulierten Untersuchungsziel, bevor die Studie beginnt ("prospektiv")
• Eine große Zahl von Personen nimmt an der Studie teil
• Die Personen werden nach dem Zufallsprinzip in mindestens zwei Gruppen unterteilt, so dass sich die Gruppen also nicht systematisch voneinander unterscheiden ("randomisiert")
• Die beiden Gruppen bekommen unterschiedliche Behandlungen, also z.B. die eine die neue Therapie, deren Wirksamkeit vergleichend untersucht werden soll, und die andere Gruppe die bisherige Standardtherapie oder ein Placebo ("Kontrollgruppe", daher die Bezeichnung als "kontrollierte" Studie)
• Weder die beteiligten Patient*innen noch die untersuchenden Ärzt*innen wissen, welche Person welcher der beiden Gruppen angehört ("doppelblind")
• Die ermittelten Daten über die Wirksamkeit der beiden verschiedenen Anwendungen werden statistisch hochwertig ausgewertet, also ihre Power, die Irrtumswahrscheinlichkeiten und Konfidenzintervalle angegeben.

Solche (doppelblinden) randomisierten und kontrollierten Studien (RCT) sind sehr aufwändig und können nicht in jedem Fall durchgeführt werden. Wird auf die Erfüllung einiger der oben genannten Bedingungen verzichtet, so ergeben sich verschiedene Evidenzstärken:

Bisweilen werden die Evidenzstärken IV und V in eine Kategorie zusammengefasst.

"Es bedarf der klinischen Erfahrung des Arztes, der Berücksichtigung der patientenindividuellen Situation, um die bestmögliche externe Evidenz in eine für den individuellen Patienten bedarfsgerechte Therapieentscheidung umzusetzen."
                                                                                      Sackett et al. BMJ 312 (1996) 71-72